Klinisk prövning med GMO rörande AVXS-101 - tillfälle att lämna synpunkter

den 14 mars 2018

Den aktuella prövningen med genmodifierad organism (GMO) rör AVXS-101, en rekombinant adeno-associerad virus vektor.

AVXS-101 är en rekombinant adeno-associerad virus vektor bestående av ett kapsidskal från AAV9 och två terminala upprepningar från AAV2. Viruset är oförmöget att replikera sig själv och har modifierats så att det ska uttrycka den mänskliga Survival Motor Neuron-genen.

Enligt lag skall allmänheten informeras när Läkemedelsverket får in en ansökan om klinisk prövning med genmodifierad organism. Därför ger vi nu allmänheten tillfälle att lämna synpunkter innan beslut tas om avsiktligt utsättande av genmodifierad organism i miljön i samband med klinisk prövning.

Spinal muskelatrofi är en neurogenetisk sjukdom som orsakas av förluster eller mutationer i Survival Motor Neuron 1-genen (SMN1), vilket leder till dysfunktion i motorneuronerna och flertalet drabbade avlider på grund av andningssvikt före två års ålder. Målet med AVXS-101-behandling är att öka uttrycksnivån av SMN-proteinet och därigenom förhindra att skador på motorneuron. Det primära målet med studien är att fastställa om AVXS-101 har effekt på motorisk utveckling hos patienter med spinal muskelatrofi. Upp till 30 patienter från olika europeiska länder kommer att inkluderas i studien.

Kom in med dina synpunkter!

Läkemedelsverket ger alla intresserade tillfälle att lämna synpunkter innan beslut tas om avsiktligt utsättande av genmodifierad organism i miljön i samband med klinisk prövning. Det är möjligt att kommentera en ansökan under minst tre veckor i början av hanteringen av ärendet.

Synpunkterna skall vara Läkemedelsverket tillhanda senast den 9 april 2018.

Ange diarienummer 5.1-2018-19937

EU-lagstiftning

Läkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer kan medföra risker för miljön. För sådana produkter behöver det föreskrivas att en miljöriskbedömning av samma slag som föreskrivs i Europaparlamentets och rådets direktiv 2001/18/EG om avsiktlig utsättning av genetiskt modifierade organismer i miljön ska utföras parallellt med utvärderingen av produktens kvalitet, säkerhet och effekt inom ramen för gemenskapens gemensamma förfarande.

Direktiv 2001/18/EG har för svensk del införlivats genom förordningen (2002:1086) om utsättning av genetiskt modifierade organismer i miljön. Läkemedelsverket har i författningen Läkemedelsverkets föreskrifter och allmänna råd (LVFS 2004:10) om avsiktlig utsättning vid klinisk prövning av läkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer satt upp tilläggskrav för kliniska prövningar av läkemedel som innebär ett avsiktligt införande av genetiskt modifierade organismer i miljön. LVFS 2004:10 kompletterar Läkemedelsverkets föreskrifter och allmänna råd om klinisk prövning av läkemedel.

 

Observera publiceringsdatumet på nyheten. Läkemedelsverket uppdaterar i normala fall inte nyhetstexter även om ny kunskap kan ha tillkommit.

 

Kontakt



Dariush Mokhtari
Utredare
Tel. 018-17 46 00

 

Relaterad information

   
 

Läkemedelsverket, Box 26, 751 03 Uppsala | 018-17 46 00 | registrator@lakemedelsverket.se | Ytterligare kontaktinformation | Om cookies