Ny rapport från Läkemedelsverket: Nationell samverkan för utveckling av stegvist godkännande av nya läkemedel

den 1 november 2016

Rapporten är en del av arbetet inom den nationella läkemedelsstrategin för förbättrat samarbete kring utveckling, godkännande, introduktion och uppföljning av läkemedel för patienter med särskilt uttalade medicinska behov.

Läkemedelsverket har fått i uppdrag att identifiera och vid behov förbereda för den nationella samverkan som krävs för utveckling, introduktion och uppföljning av utvalda läkemedelskandidater som kan bli aktuella att utveckla enligt konceptet Stegvist godkännande och införande av nya läkemedel. Avsikten är att pröva konceptet nationellt och därmed bidra till utvecklingen.

Konceptet Stegvist godkännande syftar till att patienter med de mest uttalade medicinska behoven snabbare ska få tillgång till nya läkemedel genom ökat samarbete mellan företag, myndigheter, sjukvård och patienter. Konceptet är inte begränsat till godkännandeprocessen inför utfärdande av tillstånd till försäljning utan innefattar även introduktion och fortsatt uppföljning när det satts på marknaden.

Den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) startade 2014 en pilotverksamhet för stegvist godkännande av nya läkemedel (Adaptive pathways) som Läkemedelsverket varit delaktig i.

Piloten är nu formellt avslutad och konkluderar att Adaptive Pathways kan främja en tidig dialog mellan aktörerna och att Adaptive Pathways framgent kommer att vara ett möjligt tillvägagångssätt för EMAs hantering av ärenden som rör nya läkemedel. Man konstaterar vidare att konceptet fortfarande är under utveckling och att det finns kvarstående utmaningar. Fyra av EMA-pilotens 18 projekt högprioriterades efter samråd i arbetsgruppen och dessa har bevakats särskilt, av Läkemedelsverket och TLV, i processen.

För att förbereda nationell samverkan och pröva konceptet anordnades i april 2016 en workshop, på initiativ av Läkemedelsverket, där berörda nationella aktörer samlades kring ett konkret utvalt sjukdomsområde, Alzheimers sjukdom, där en ny typ av sjukdomsmodifierande läkemedelsbehandling kan bli aktuell. Syftet var att identifiera utmaningar och komma med förslag på åtgärder. Flera stora utmaningar identifierades inom såväl Uppföljnings- och patientperspektivet, Diagnosperspektivet, Kostnadsperspektivet som Kommunikationsperspektivet.

Mot denna bakgrund föreslås nu följande aktiviteter och åtgärder:

  • "Behovsanpassad utvecklingsväg" föreslås som ny svensk benämning för Adaptive pathways då det nu blir ett etablerat tillvägagångssätt inom EMA-arbetet. Därmed begränsas "stegvist godkännande" till att vara en översättning av adaptive licensing/staggered approval.
  • Genom kommunikationsinsatser öka kunskapen om vad Behovsanpassad utvecklingsväg innebär. Behovet finns både för att klargöra att de regulatoriska kraven inte har förändrats men framförallt för att peka på behovet av ökad samverkan mellan aktörerna.
  • Flera stora utmaningar identifierades vid workshopen om nya läkemedel mot Alzheimers sjukdom. Det finns därför starka behov att nu bilda en eller fler dedikerade arbetsgrupper för att vidare bereda och föreslå konkreta åtgärder för att skapa beslutsunderlag och driva förberedelsearbetet framåt. Detta arbete kan möjligen inkorporeras i det nya initiativet från regeringen att skapa en Nationell strategi kring demens under ledning av Socialstyrelsen.
  • Workshopen belyste väl behovet av en tidig dialog mellan aktörerna under läkemedelsutveckling enligt konceptet.
    • Ur ett processperspektiv vore det dock en fördel om den operativa delen av en sådan tidig dialog kunde kopplas till den etablerade processen för ordnat införande av nya läkemedel. Ett sådant uppdrag skulle med fördel drivas av SKL i samverkan inom Nationella läkemedelsstrategin.
    • Medverkan av övriga aktörer
      • Information om resultatet av Alzheimer -workshopen behöver ges till företagen och patientrepresentanter. Ett möte med företagsrepresentanter för sådan återkoppling och workshop fokuserad på framförallt uppföljningsperspektivet och kostnadsperspektivet planeras under hösten 2016. Företrädare för närmast berörda patientorganisationer kommer att involveras via Läkemedelsverkets patient- och konsumentråd under 2017.

Internationellt avser Läkemedelsverket aktivt bidra till utvecklingen av ett ökat samarbete mellan regulatoriska myndigheter och HTA-myndigheter på Europanivå och fortsätta arbetet inom EMA för att förbättra möjligheter till läkemedelsuppföljning via register även på europanivå för fortsatt utveckling av konceptet.

 

Observera publiceringsdatumet på nyheten. Läkemedelsverket uppdaterar i normala fall inte nyhetstexter även om ny kunskap kan ha tillkommit.

 

Relaterad information

 

Kontakta oss

Bror Jonzon, ämnesområdesansvarig, Vetenskapligt stöd
Tel: 018-17 82 47

Tomas Salmonson, senior vetenskaplig rådgivare, Vetenskapligt stöd
(EMA perspektivet)
Tel: 018-17 47 14

   
 

Läkemedelsverket, Box 26, 751 03 Uppsala | 018-17 46 00 | registrator@lakemedelsverket.se | Ytterligare kontaktinformation | Om cookies