Tillfälle att lämna synpunkter på klinisk prövning med genmodifierad organism – Fidanacogene elaparvovec

den 13 september 2019

Enligt lag skall allmänheten informeras när Läkemedelsverket får in en ansökan om klinisk prövning med genmodifierad organism (GMO). Därför ger vi nu allmänheten tillfälle att lämna synpunkter innan beslut tas om avsiktligt utsättande av GMO i miljön i samband med klinisk prövning.

Fidanacogene elaparvovec är en rekombinant virusvektor som ej replikeras. Den härstammar från ett adenoassocierat virus som är utvecklat med en kapsid, vilken i sin tur är utvecklad av en naturligt förekommande AAV-serotyp som innehåller en gen som kodar för human blodkoagulationsfaktor IX. Fidanacogene elaparvovec kan eventuellt vara effektivt som behandling för patienter med hemofili B. Hemofili B, eller blödarsjuka av typ B, orsakas av en defekt i blodkoagulationsfaktor IX (FIX). Genen för FIX är belägen i X-kromosomen och nedärvs i ett klassiskt överkorsningsmönster. Mutationer kan leda till att genen blir ineffektiv, vilket kan medföra att FIX uttrycks i mindre omfattning. Syftet med behandlingen med fidanacogene elaparvovec är att driva på uttrycket av transgenen bFIX och öka halten av endogent FIX i blodet hos de levande patienterna i studien. Huvudmålen med studien, både det primära och sekundära, är att fastställa huruvida fidanacogene elaparvovec både är effektivt och säkert att använda för vuxna, manliga patienter med måttligt svår till svår hemofili B. Upp till 40 patienter från olika europeiska länder kommer att inkluderas i studien.

EU-lagstiftning

Läkemedel som innehåller eller består av GMO kan medföra risker för miljön. För sådana produkter behöver det föreskrivas att en miljöriskbedömning av samma slag som föreskrivs i Europaparlamentets och rådets direktiv 2001/18/EG om avsiktlig utsättning av GMO i miljön ska utföras parallellt med utvärderingen av produktens kvalitet, säkerhet och effekt inom ramen för gemenskapens gemensamma förfarande.

Direktiv 2001/18/EG har för svensk del införlivats genom förordningen (2002:1086) om utsättning av GMO i miljön. Läkemedelsverket har i författningen Läkemedelsverkets föreskrifter och allmänna råd (LVFS 2004:10) om avsiktlig utsättning vid klinisk prövning av läkemedel som innehåller eller består av GMO satt upp tilläggskrav för kliniska prövningar av läkemedel som innebär ett avsiktligt införande av GMO i miljön. LVFS 2004:10 kompletterar Läkemedelsverkets föreskrifter och allmänna råd om klinisk prövning av läkemedel.

Kom in med dina synpunkter

Läkemedelsverket ger alla intresserade tillfälle att lämna synpunkter innan beslut tas om avsiktligt utsättande av GMO i miljön i samband med klinisk prövning. Det är möjligt att kommentera en ansökan under minst tre veckor i början av hanteringen av ärendet. Synpunkterna skall vara Läkemedelsverket tillhanda senast den 11 oktober 2019.

Ange diarienummer 2019-003086-33.

 

Observera publiceringsdatumet på nyheten. Läkemedelsverket uppdaterar i normala fall inte nyhetstexter även om ny kunskap kan ha tillkommit.

 

Relaterad information

 

Kontakta oss

Dariush Mokhtari, utredare
Tel (via växeln): 018-17 46 00

   
 

Läkemedelsverket, Box 26, 751 03 Uppsala | 018-17 46 00 | registrator@lakemedelsverket.se | Ytterligare kontaktinformation | Om cookies