Biologiska läkemedel

Ett biologiskt läkemedel är ett preparat vars aktiva substans har producerats i eller renats fram ur material av biologiskt ursprung (levande celler eller vävnad).

Ett biologiskt läkemedel är ett preparat vars aktiva substans har producerats i eller renats fram ur material av biologiskt ursprung (levande celler eller vävnad) och som på grund av sin komplexitet inte kan karakteriseras enbart genom testning av slutprodukten. Molekylstrukturen hos biologiska läkemedel är känslig för förändringar i tillverkningsmetoden. Små strukturskillnader kan vara svåra att detektera, och därför är en beskrivning av processen och processkontroller en viktig del för att säkerställa produktens kvalitet. För att karakterisera ett biologiskt läkemedel krävs därför en kombination av tester av läkemedelssubstansen och slutprodukten samt kunskaper om tillverkningsprocessen.

Biologiska läkemedel är oftast mycket komplexa, de kan t ex vara:

  • Vacciner
  • Blodprodukter/Plasmaderiverade läkemedel, (t ex albumin, immunoglobuliner, koagulationsfaktorer).
  • Antiserum (mot olika typer av gift, t ex ormgift)
  • Polyklonala antikroppar, (t ex anti-humant tymocyt-immunglobulin) Monoklonala antikroppar
  • Enzymer
  • Interferoner
  • Peptidhormoner
  • Peptider
  • Vissa komplexa polysackarider (t ex hepariner)
  • Avancerade terapier (genterapi, somatisk cellterapi eller vävnadsteknisk produkt)

Exempel på substanser som trots biologiskt ursprung inte räknas som biologiska substanser då de är enkla att karakterisera är:

  • Gelatin, magnesiumstearat
  • Dextraner, stärkelse, enkla polysackarider
  • Aminosyror, vitaminer, antibiotika
  • Syntetiska  peptider och syntetiska oligonukleotider (RNA, DNA) såsom aptamerer och antisense räknas, även om de kan vara komplexa och svårkarakteriserade, inte som biologiska substanser eftersom de inte är av biologiskt ursprung.

Godkännandeprocedurer

Ansökan om godkännande av försäljningstillstånd för läkemedel inom något EU-land regleras av direktiv (EC) 726/2004 och måste ske genom den s.k. centrala proceduren (via den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA) om det biologiska läkemedlet är framställt genom någon av följande metoder:

  • Rekombinant DNA-teknik (rekombinanta proteiner)
  • Användande av transformerade celler
  • Hybridom och metoder för monoklonala antikroppar

Även för läkemedel som klassas som avancerade terapier krävs att ansökan för godkännande sker genom den centrala proceduren.
Dessutom kan man frivilligt ansöka om centralt godkännande för biologiska läkemedel som inte är tillverkade med ovannämnda metoder (exv många vacciner, blod- eller plasmaderiverade produkter, enzymer, hepariner) om de innehåller en ny aktiv substans eller har en väsentlig terapeutisk, vetenskaplig eller teknisk innovation eller är av intresse ur patientsynpunkt.

För biologiska produkter som inte är tvingade att ansökas via den centrala proceduren kan man ansöka om försäljningstillstånd i Sverige via nationell ansökan eller via ömsesidiga eller decentraliserade proceduren.

För de typer av biologiska läkemedel som måste godkännas centralt behöver ansökningar om ändringar, utökning av befintligt godkännande för läkemedel (s k line extension), parallelldistribution och biosimilarer också ske via den centrala proceduren.

 
 

Relaterad information

 EUs definition på ett biologiskt läkemedel (eng) 
En definition på vad ett biologiskt läkemedel är, vilka produkter som omfattas av begreppet och vilka förutsättningar ska vara uppfyllda.

 Centrala procedurer
Här beskrivs vilka olika typer av centrala procedurer som finns

 Ansökan om godkännande
Blanketter, vägledning till ansökningsförfarande och länkar till relevanta EU och EMA- hemsidor

 Biological guidelines
Här finns EMAs guidelines för att ansöka om godkännande av biologiska läkemedel, både som substans och som produkt

 Klinisk läkemedelsprövning

 Läs mer om avancerad terapi

 Till SME-guiden

   
 

Läkemedelsverket, Box 26, 751 03 Uppsala | 018-17 46 00 | registrator@mpa.se | Ytterligare kontaktinformation | Om cookies