Program för läkemedel som ställs till förfogande för användning av humanitära skäl (compassionate use programme, CUP)

Läkemedelsverkets process för att göra icke godkända läkemedel tillgängliga för en grupp patienter.

Bakgrund

Patienter har i Sverige tidigare kunnat få tillgång till icke godkända läkemedel antingen genom licensförfarande eller genom deltagande i klinisk läkemedelsprövning. Ytterligare en möjlighet som ges i det EU-gemensamma regelverket är ett program inom vilket ett icke godkänt läkemedel kan ställas till förfogande för användning av humanitära skäl, ett s.k. compassionate use programme (CUP). Läkemedelsverket introducerade år 2012 CUP för svensk sjukvård som ett komplement till licensförskrivning.

Syftet med CUP är att öka patienters tillgänglighet till läkemedel under utveckling inom EU och att möjliggöra ett EU-gemensamt förfarande.

Bestämmelser om CUP finns i artikel 83 i förordning 726/2004 av den 31 mars 2004 om inrättande av gemenskapsförfaran­den för godkännande av och tillsyn över humanläkemedel och veterinärmedicinska läkemedel samt om inrättande av en europeisk läkemedels­myndighet (se länk under Relaterad information). Läs mer om CUP på EMAs webbplats (se länk under Relaterad information).

Förutsättningar för CUP

Programmet riktar sig till en grupp patienter med en kroniskt eller allvarligt försvagande sjukdom eller patienter vars sjukdom anses vara livshotande och som inte kan behandlas på ett tillfredsställande sätt med ett godkänt läkemedel.  

Läkemedlet i fråga måste omfattas av kategorierna i artiklarna 3.1 och 3.2 i förordning 726/2004. Läkemedlet måste antingen vara föremål för en ansökan om godkännande för försäljning genom den centrala godkännandeproceduren eller genomgå kliniska prövningar. Därtill måste det finnas tillfredställande dokumentation om läkemedlets effekt och säkerhet där nyttan i förhållande till riskerna bedöms som övervägande positiv för patientgruppen.

Läkemedlet som tillhandahålls inom programmet ska finnas tillgängligt ända tills dess att det har fått försäljningstillstånd och släppts ut på marknaden (dvs. finns tillgängligt för patient på svenska apotek).

Ansökningsförfarande

  1. Tillverkaren eller den som ansöker om godkännande för försäljning av läkemedlet kan ansöka om tillstånd för CUP hos Enheten för Kliniska Prövningar och Licenser, Läkemedelsverket.

  2. Ansökan ska bl.a. innehålla ansökningsblankett, följebrev, ett program (motsvarande studieprotokoll för klinisk prövning), prövarhandbok (IB), farmaceutisk dokumentation om läkemedlet (IMPD), märkningsförslag för CUP-läkemedlet samt patientinformation (se länk under Ansökan).

  3. Läkemedelsverkets handläggning och bedömning av ansökan om CUP görs normalt inom 60 dagar. Läkemedelsverket ställer eventuella kompletterande frågor efter ca 30 dagars handläggningstid och frågorna ska besvaras av sökanden inom 10 dagar.

  4. Läkemedelsverket tar inte ut någon avgift för CUP-ansökningar.

Kostnadsfritt

Tillståndsinnehavaren ska tillhandahålla compassionate use-läkemedlet utan kostnad för patienterna som behandlas inom ramen för programmet.

Säkerhetsrapportering inklusive årsrapport om CUP

Den behandlande läkaren rapporterar misstänkta biverkningar till CUP-tillståndsinnehavaren enligt dennes instruktioner. Misstänkta allvarliga biverkningar (serious adverse reactions (SARs)) ska rapporteras av tillståndsinnehavaren till den europeiska biverkningsdatabasen EudraVigilance. Tillståndsinnehavaren ska dessutom årligen, om inget annat anges i tillståndsbeslutet, lämna periodiska säkerhetsrapporter till Läkemedelsverket. Rapporterna ska skickas till Läkemedelsverket elektroniskt (registrator@mpa.se) och formatet bör överensstämma med ICHs riktlinjer ”Development Safety Update Report” (DSUR) (se länk under Relaterad information). Den årliga säkerhetsrapporten kan utgöra en del av den DSUR som används för de kliniska prövningar där läkemedlet ingår eller vara en självständig rapport för CU-programmet. Den årliga säkerhetsrapporten ska inkludera en förnyad nytta/risk-bedömning och en ”line listing” av SARs, specifika för det aktuella programmet. Dessutom önskar Läkemedelsverket information om hur många patienter som är inkluderade i programmet samt en försäkran om att annan godkänd behandling med tillfredställande effekt fortfarande saknas. Blanketten ”Ansökan om Väsentlig ändring / Årsrapport / Meddelande om avslutande av compassionate use programme (CUP)” ska användas i detta fall.

Säkerhetsrapporteringen för CUP regleras i artiklarna 28.1 och 28.2 i förordning (EG)726/2004 jämte artiklarna 107, 107a, 107b och 107c i direktiv 2001/83/EG.

Väsentlig ändring av programmet

Väsentliga ändringar får inte genomföras i programmet innan de har godkänts av Läkemedelsverket. Om de är nödvändiga för patienternas säkerhet får de dock genomföras även före Läkemedelsverkets godkännande. I sådana fall ska ansökan om väsentlig ändring ske senast 15 dagar efter att eventuella nödvändiga åtgärder har vidtagits.

En väsentlig ändring definieras som en ändring i programmet som har betydande påverkan på patientens säkerhet eller dennes fysiska eller psykiska integritet och rättigheter, eller ändringar som är betydelsefulla av något annat skäl. Ansökan om väsentlig ändring ska göras elektroniskt av tillståndsinnehavaren på avsedd blankett (registrator@mpa.se) (se länk under Ansökan) med ett följebrev som beskriver ändringarna och en motivering. Blanketten ”Ansökan om Väsentlig ändring / Årsrapport / Meddelande om avslutande av compassionate use programme (CUP)” ska användas i detta fall.

Ändringar i CUP och eventuellt tillhörande handlingar ska markeras tydligt i den gamla versionen av handlingen som delges Läkemedelsverket tillsammans med en reviderad slutgiltig version av handlingarna med ett nytt versionsnummer, daterad och signerad av tillståndsinnehavaren för CUP. Ansökan om väsentlig ändring bedöms vanligen inom ca 35 dagar av Läkemedelsverket.

Avbrytande av program

Läkemedelsverket kan om det finns säkerhetsskäl och/eller andra skäl tillfälligt eller definitivt avbryta programmet.

Avslutande av program

 Programmet upphör att gälla det datum då läkemedlet släpps ut på marknaden (dvs. finns tillgängligt på svenska apotek). Tillståndsinnehavaren ska inom 15 dagar meddela Läkemedelsverket elektroniskt om att programmet avslutats (registrator@mpa.se) (se länk under Ansökan). Vid andra anledningar till att tillståndsinnehavaren önskar avsluta CUP, ska ansökan om detta inskickas till Läkemedelsverket för godkännande (handläggs inom ca 35 dagar). Exempel på sådana anledningar kan vara att det kliniska utvecklingsprogrammet har lagts ned, att företaget gjort bedömningen att nytta/risk-bedömningen har ändrats till att bli negativ, att företaget fått kännedom om att annan tillfredsställande behandling har blivit tillgänglig på marknaden eller ytterligare andra anledningar. I det fall en annan tillfredsställande behandling har blivit tillgänglig på marknaden, kan en lösning vara att stänga inklusionen av nya patienter i pågående CUP, men tillåta redan inkluderade patienter att få fortsatt behandling inom ramen för CUP fram till dess att CUP-läkemedlet finns tillgängligt på den svenska marknaden. Blanketten ”Ansökan om Väsentlig ändring/ Årsrapport/ Meddelande om avslutande av compassionate use programme (CUP)” ska användas i dessa fall.

 
 
 

Läkemedelsverket, Box 26, 751 03 Uppsala | 018-17 46 00 | registrator@mpa.se | Ytterligare kontaktinformation | Om cookies