Barnförordningen

Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 1901/2006 (barnförordningen) trädde i kraft den 26 januari 2007 och syftar till att förbättra hälsan hos barn genom förbättrad reglering av de läkemedel som används för behandling av barn.

Endast en liten del av de läkemedel som används till barn är specifikt studerade på barn, vilket innebär att läkemedelsanvändning till barn i stor utsträckning bygger på ”beprövad erfarenhet”. Kännedom om långtidseffekter av läkemedel till barn är också begränsad.

Målen med barnförordningen är:

  • att verka för att fler säkra och effektiva läkemedel blir tillgängliga speciellt för barn (0-<18 år),
  • att säkerställa att läkemedel för barn utvecklas genom forskning av god kvalitet och etik och godkänns för användning till barn,
  • att förbättra information och kunskap om barns läkemedel.

Dessa mål bör uppnås utan att barn utsätts för onödiga kliniska prövningar och utan att godkännandet av nya läkemedel för vuxna fördröjs.

Pediatriskt prövningsprogram

Barnförordningen (Paediatric Regulation) omfattar utveckling av läkemedel i samtliga faser. Förordningen innehåller både ekonomiska stimulansåtgärder och krav. När ett företag lämnar in en ansökan om marknadsföringstillstånd för ett nytt läkemedel måste företaget ha sammanställt ett pediatriskt prövningsprogram (paediatric investigation plan, PIP), som omfattar utveckling av läkemedlet specifikt för barn.

En PIP granskas, revideras och fastställs av den Pediatriska kommittén (PDCO), som är en vetenskaplig kommitté vid den Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA.

Om studier genomförs enligt en fastställd PIP kan företaget som belöning få sex månaders ytterligare patentskydd för sin produkt genom förlängning av tilläggsskyddstiden, oavsett om studierna leder till en indikation för barn eller inte.

För att ett nytt läkemedel ska kunna godkännas måste resultaten av samtliga studier som ingår i den PIP som fastställts av PDCO föreligga. PDCO kan emellertid besluta om uppskov (deferral) av genomförandet av alla/vissa studier i en PIP, dvs. studierna på barn kan senareläggas tills man fått erfarenhet från användning hos vuxna patienter.

PCDO kan även besluta om undantag (waiver) från kravet på en PIP. Ett undantag, som kan omfatta alla barn eller begränsade grupper av barn (t.ex. efter ålder, kön), innebär att studierna inte behöver göras alls. Ett undantag kan endast beviljas om minst en av tre förutsättningar gäller:

  1. Om den sjukdom/tillstånd, för vilket läkemedlet utvecklas, inte förekommer hos barn.
  2. Om det nya läkemedlet förväntas innebära säkerhetsproblem eller vara ineffektivt för barn.
  3. Om användningen av det nya läkemedlet inte förväntas tillföra betydande nytta jämfört med redan tillgängliga läkemedel för aktuell sjukdom/tillstånd hos barn.

Om fullt undantag från studier beviljas, får företaget ingen belöning i form av sex månaders ytterligare tilläggsskydd.

En PIP ska lämnas in tidigt under läkemedelsutvecklingen för att nya läkemedel till barn ska kunna utvecklas så snabbt som möjligt. En tidigare godkänd PIP kan ändras allt eftersom mer kunskap om läkemedlet erhålls.

När studier har utförts enligt PIP ska företaget begära ett yttrande från PDCO, en s.k. PIP compliance verification. PDCO verifierar i yttrandet att studierna är i överensstämmelse med PIP. Detta yttrande ska bifogas i ansökan om godkännande av läkemedlet.

 Mer information om PIP compliance verification (EMA)

Godkännande för försäljning för pediatrisk användning

För läkemedel som inte skyddas av tilläggsskydd eller patent som berättigar till tilläggsskydd kan ansökan ske enligt artikel 30, s.k. godkännande för försäljning för pediatrisk användning (Paediatrc use marketing authorisation, PUMA).

Rapportering av barnstudier utförda före och efter ikraftträdandet av barnförordningen

Enligt artikel 45 skulle företag senast den 26 januari 2008 ha listat kliniska studier på barn för respektive substans, som tillkommit efter godkännande och därför inte granskats och utvärderats av någon läkemedelsmyndighet. Utifrån listan fördelar EMA och CMD(h) arbetet med granskning och utvärdering av barnstudier mellan de nationella myndigheterna i EU (Paediatric Work Sharing).

Den utredande myndigheten cirkulerar den färdiga utredningen till alla berörda medlemsländer för kommentarer och, beroende på resultatet av granskningen av nytillkommen litteratur, utmynnar utredningen i ett gemensamt förslag. Rekommendationen kan vara en oförändrad produktresumé eller innebära en ändring i produktresumén. Efter avslutad procedur ska företaget, om så rekommenderas, skicka in en ändringsansökan för implementerig av den föreslagna nya texten i produktresumén.

Enligt artikel 46 ska barnstudier som avslutats efter den 26 januari 2007 redovisas till läkemedelsmyndigheten senast 6 månader efter avslutad studie. Dessa studier granskas och utreds på samma sätt som beskrivs ovan avseende artikel 45.

 

 
 

Kontakta oss

 

Relaterade länkar

   
 

Läkemedelsverket, Box 26, 751 03 Uppsala | 018-17 46 00 | registrator@mpa.se | Ytterligare kontaktinformation | Om cookies