Cellterapi

Många såg tidigare cellterapi som en form av transplantation. Dock har regler för dessa produkter funnits sedan 2003. Om cellerna manipulerats väsentligt eller är tänkta för en annan funktion än den ursprungliga, definieras cellterapin numera som läkemedel.

Ett exempel på sådan bedömning är minimalt manipulerade autologa benmärgsceller (dendritiska celler, mesenkymala stamceller) som används för att reparera kardiovaskulär vävnad vid hjärtinfarkt och därmed klassificeras som  cellterapiläkemedel. En somatisk cellterapi med humana celler kan klassificeras som ett sk. kombinerat avancerad terapiläkemedel om det även ingår en medicinteknisk produkt.

För att kunna göra en bra riskvärdering inför utveckling och senare användning av nytt cellterapiläkemedel i människa, behöver produktens specifika risker identifieras. Detta utförs lämpligen med en riskbaserad utvecklingsmodell (t ex ’Draft Guideline on the risk-based approach accodring to Annex I, part IV of Directive 2001/83/EC for ATMPs (EMA/CAT/CPWP/686637/2011).

Icke-kliniska studier

Efter kvalitetstestning av produkten utvärderas den i en serie icke-kliniska (prekliniska) studier. Detta tidiga program i utvecklingen ska vara fokuserat på produktens säkerhet. Det innebär att farmakologiska och potentiella toxikologiska egenskaper definieras med relevanta in vitro och in vivo modeller. Det icke-kliniska programmet bör också omfatta så kallade ”proof-of-concept” studier som rational för klinisk användning. Studierna planeras för att ge stöd åt dosval och administrationsväg i påföljande kliniska studier. Beroende på typ av celler, kan det finnas ytterligare aspekter som behöver studeras icke-kliniskt, t.ex. cellernas differentiering in vivo, biodistribution, genomisk stabilitet och överlevnad, immunaktivitet.

Produktens kvalitet och tillverkning

Läkemedelstillverkning är en kontrollerad process som syftar till att säkerställa att en viss produkt produceras med samma egenskaper som de som använts vid studier av effekt och säkerhet. Tillverkningen kontrolleras med hjälp av validerade analysmetoder som identifierats vid karakteriseringen av produkten under dess utveckling och God Tillverkningssed (Good Manufacturing Practice, GMP) ska följas. Genom specifikationer och kvalitetskontroll säkerställs både tillverkning och satsfrisläppande.

Klinisk läkemedelsprövning

Effekt och säkerhet av denna grupp läkemedel i människa ska studeras i klinisk läkemedelsprövning efter tillstånd av Läkemedelsverket. Prövningen behöver även godkännas av Regional Etikprövningsnämnd.

Osäkerhet om design av utvecklingsprogrammet

Vid osäkerhet hur utvecklingsprogrammet ska utformas för att täcka de frågor som behöver besvaras om produktens kvalitet, samt prekliniska och kliniska aspekter inför läkemedelsprövningar, rekommenderas kontakt med Läkemedelsverket eller EMA (Europeiska läkemedelsmyndigheten) för rådgivning.
 

Riktlinjer m.m.

Nedan följer exempel på dokument som beskriver mer om några centrala aspekter för utveckling av cellterapiläkemedel:

 
 Riktlinjer för cellterapiläkemedel (EMA)

Läs gärna:

  • Guideline on human cell-based medicinal products (Doc. Ref. CHMP/410869/06)
  • Reflection paper on stem cell-based medicinal products (Doc. Ref. CAT/571134/09)
  • Potency testing of cell based immunotherapy medicinal products for the treatment of cancer (Doc. Ref. CHMP/BWP/271475/06)
  • Guideline on xenogeneic cell-based medicinal products (Doc. Ref. CHMP/CPWP/83508/09)
  • Draft guideline on the risk-based approach according to Annex I, part IV of Directive 2001/83/EC applied to Advanced Therapy Medicinal Products (Doc. Ref. CAT/CPWP/686637/2011)
  • Guideline on safety and efficacy follow-up - risk management of advanced therapy medicinal products
    (Doc. Ref. EMEA/149995/2008)
 
 
 

Läkemedelsverket, Box 26, 751 03 Uppsala | 018-17 46 00 | registrator@mpa.se | Ytterligare kontaktinformation | Om cookies