Genterapi

Genterapiläkemedel ger nya möjligheter att behandla sjukdomar genom att tillföra en gen istället för t.ex. ett protein. För detta ändamål används ofta plasmidvektorer eller virusvektorer. Som exempel på genterapiläkemedel kan nämnas adenovirus-vektorer innehållande tumör suppressor genen p53 för cancerbehandling.

De som utvecklar vävnadstekniska produkter bör utöver vävnadsspecifika egenskaper även fästa uppmärksamhet vid icke produktrelaterade faktorer, t.ex. behov av kirurgisk åtgärd vid implantation av produkt och kompatibilitet av biomaterial med human vävnad på platsen för implantationen. En vävnadsteknisk produkt med human vävnad kan klassificeras som ett sk. kombinerat avancerad terapiläkemedel om det ingår en medicinteknisk produkt. Läkemedlet kan även klassificeras som genterapi om tillverkningen omfattar genetiskt modifierade celler som uttrycker viss genprodukt.

Icke-kliniska studier

Efter kvalitetstestning av produkten utvärderas den i en serie icke-kliniska (prekliniska) studier. Detta tidiga program i utvecklingen ska vara fokuserat på produktens säkerhet. Det innebär att farmakologiska och potentiella toxikologiska egenskaper definieras med relevanta in vitro och in vivo modeller. Det icke-kliniska programmet bör också omfatta så kallade ”proof-of-concept” studier som rational för klinisk användning.

Studierna planeras för att ge stöd åt dosval och administrationsväg i påföljande kliniska studier. Beroende på typ av produkt, kan det finnas ytterligare aspekter som behöver studeras icke-kliniskt, tex. risker med eventuell integration i genomet, spridning till miljön och överföring till avkomma.

Produktens kvalitet och tillverkning

Läkemedelstillverkning är en kontrollerad process som syftar till att säkerställa att en viss produkt produceras med samma egenskaper som de som använts vid studier av effekt och säkerhet. Tillverkningen kontrolleras med hjälp av validerade analysmetoder som identifierats vid karakteriseringen av produkten under dess utveckling och sk. God Tillverkningssed (Good Manufacturing Practice, GMP) ska följas. Genom specifikationer och kvalitetskontroll säkerställs både tillverkning och satsfrisläppande.

Klinisk läkemedelsprövning

Effekt och säkerhet i människa ska studeras i klinisk läkemedelsprövning efter tillstånd av Läkemedelsverket. Prövningen behöver även godkännas av Etikprövningsmyndigheten.

Osäkerhet om design av utvecklingsprogrammet

Vid osäkerhet hur utvecklingsprogrammet ska utformas för att täcka de frågor som behöver besvaras om produktens kvalitet, samt belysa viktiga prekliniska och kliniska aspekter för läkemedelsprövningar, rekommenderas kontakt med Läkemedelsverket eller EMA (Europeiska läkemedelsmyndigheten) för rådgivning.

Riktlinjer m.m.

 Riktlinjer om genterapiläkemedel (EMA)

Nedan följer exempel på dokument som beskriver mer om några centrala aspekter för utveckling av genterapiläkemedel:

  • Draft Guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells (Doc. Ref. CHMP/GTWP/671639/2008)
  • Quality, Preclinical and Clinical Aspects of Gene Transfer Medicinal Products (Doc. Ref. CHMP/GTWP/234523/09)
  • Guideline on the non-clinical studies required before first clinical use of gene therapy medicinal products (Doc. Ref. CHMP/GTWP/125459/2006)
  • Reflection paper on design modifications of gene therapy medicinal products during development (Doc. Ref. CAT/GTWP/44236/2009)
  • Quality, non-clinical and clinical issues relating specifically to recombinant adeno-associated viral vectors (Doc. Ref. CHMP/GTWP/587488/2007)
  • Draft guideline on the risk-based approach according to Annex I, part IV of Directive 2001/83/EC applied to Advanced Therapy Medicinal Products (Doc. Ref. CAT/CPWP/686637/2011)
  • Guideline on safety and efficacy follow-up - risk management of advanced therapy medicinal products (Doc. Ref. EMEA/149995/2008)
 
 
 

Läkemedelsverket, Box 26, 751 03 Uppsala | 018-17 46 00 | registrator@lakemedelsverket.se | Ytterligare kontaktinformation | Om cookies