Vävnadsteknisk produkt

Många ansåg tidigare vävnadsterapier vara en form av transplantation. Dock har regler för vävnadsprodukter funnits sedan 2003. Till skillnad från hela organ, som alltid betraktas som transplantat, definieras vävnader som genomgått omfattande bearbetning och har syfte att helt eller delvis regenerera, reparera eller ersätta human vävnad numera som en vävnadsteknisk produkt inom avancerade terapiläkemedel.

De som utvecklar vävnadstekniska produkter bör utöver vävnadsspecifika egenskaper även fästa uppmärksamhet vid ickeprodukt relaterade faktorer, t.ex. behov av kirurgisk åtgärd vid implantation av produkt och kompatibilitet av biomaterial med human vävnad på platsen för implantationen. En vävnadsteknisk produkt med human vävnad kan klassificeras som ett sk. kombinerat avancerad terapiläkemedel om det ingår en medicinteknisk produkt. Läkemedlet kan även klassificeras som genterapi om tillverkningen omfattar genetiskt modifierade celler som uttrycker viss genprodukt.

För att kunna göra en bra riskvärdering inför utveckling och senare användning av ny vävnadsteknisk produkt på människor, behöver produktens specifika risker identifieras. Detta utförs lämpligen med en riskbaserad utvecklingsmodell (t ex  ’Draft Guideline on the risk-based approach according to Annex I, part IV of Directive 2001/83/EC for ATMPs EMA/CAT/CPWP/686637/2011 ).

Icke-kliniska studier

Efter kvalitetstestning av produkten utvärderas den i en serie icke-kliniska (prekliniska) studier. Detta tidiga program i utvecklingen ska vara fokuserat på produktens säkerhet. Det innebär att potentiella toxikologiska egenskaper definieras med relevanta in vitro och in vivo modeller. Vävnadstekniska produktens farmakokinetiska och farmakodynamiska egenskaper studeras med fokus på tilltänkt funktion (dvs. att regenerera, reparera eller ersätta human vävnad), dess varaktighet, eventuell ersättning av patientens endogena vävnad, interaktion med implantationsmiljön, osv.

Det icke-kliniska programmet bör också omfatta så kallade ”proof-of-concept” studier som rational för klinisk användning. Studierna planeras för att ge stöd åt dosval och administrationsväg med hänsyn till produktens tänkta användning, t.ex. vad gäller storleken på den vävnadsskada som ska behandlas. 

Produktens kvalitet och tillverkning

Läkemedelstillverkning är en kontrollerad process som syftar till att säkerställa att en viss produkt produceras med samma egenskaper som de som använts vid studier av effekt och säkerhet. Tillverkningen kontrolleras med hjälp av validerade analysmetoder som identifierats vid karakteriseringen av produkten under dess utveckling och God Tillverkningssed (Good Manufacturing Practice, GMP) ska följas. Genom specifikationer och kvalitetskontroll säkerställs både tillverkning och satsfrisläppande.

Klinisk läkemedelsprövning

Effekt och säkerhet av denna grupp läkemedel i människa ska studeras i klinisk läkemedelsprövning efter tillstånd av Läkemedelsverket. Prövningen behöver även godkännas av Regional Etikprövningsnämnd. 

Osäkerhet om design av utvecklingsprogrammet

Vid osäkerhet hur utvecklingsprogrammet ska utformas för att täcka de frågor som behöver besvaras om produktens kvalitet, samt prekliniska  och kliniska aspekter inför läkemedelsprövningar, rekommenderas kontakt med Läkemedelsverket eller EMA (Europeiska läkemedelsmyndigheten) för rådgivning.

Riktlinjer m.m.

Nedan följer exempel på dokument som beskriver mer om några centrala aspekter för utveckling av vävnadstekniska produkter:

 Riktlinjer om vävnadstekniska produkter (EMA)

Läs gärna:

  • Guideline on human cell-based medicinal products (Doc. Ref. CHMP/410869/06)
  • Reflection paper on stem cell-based medicinal products (Doc. Ref. CAT/571134/09)
  • Potency testing of cell based immunotherapy medicinal products for the treatment of cancer (Doc. Ref. CHMP/BWP/271475/06)
  • Guideline on xenogeneic cell-based medicinal products (Doc. Ref. CHMP/CPWP/83508/09)
  • Draft guideline on the risk isk-based approach according to Annex I, part IV of Directive 2001/83/EC applied to Advanced Therapy Medicinal Products (Doc. Ref: CAT/CPWP/686637/2011)
  • Guideline on safety and efficacy follow-up - risk management of advanced therapy medicinal products(Doc. Ref. EMEA/149995/2008)
  • Reflection Paper on clinical aspects specific to Tissue Engineered Products (Doc. Ref. EMA/CAT/CPWP/573420/2009)
 
 
 

Läkemedelsverket, Box 26, 751 03 Uppsala | 018-17 46 00 | registrator@mpa.se | Ytterligare kontaktinformation | Om cookies