Det s.k. sjukhusundantaget innebär att sjukvården har möjlighet att använda avancerade terapiläkemedel, även om läkemedlet inte har prövats eller godkänts inom EU. Det måste då röra sig om specialanpassade produkter som beretts på ett icke rutinmässigt sätt för enskild patient under en läkares exklusiva ansvar.
För dessa avancerade terapier ställs krav på att Läkemedelsverket har beviljat särskilt tillverkningstillstånd för läkemedel som omfattas av det s.k. sjukhusundantaget, där bl.a. spårbarhet och säkerhetsövervakning framgår, se LVFS 2011:3.
Systematisk utvärdering av ett läkemedel som tillverkas enligt bestämmelse om sjukhusundantag, dvs. forskning med syfte att studera dess effekt eller säkerhet i människa, ska dock liksom andra avancerade terapiläkemedel genomföras efter separat ansökan till Läkemedelsverket om tillstånd för klinisk läkemedelsprövning. Prövningen behöver då även godkännas av Regional Etikprövningsnämnd