Biologiska läkemedel

Ett biologiskt läkemedel kan, på grund av sin komplexitet, inte karakteriseras enbart genom testning av slutprodukten.

Molekylstrukturen hos biologiska läkemedel är känslig för förändringar i tillverkningsmetoden. Små strukturskillnader kan vara svåra att detektera, och därför är en beskrivning av processen och processkontroller en viktig del för att säkerställa produktens kvalitet.

För att karakterisera ett biologiskt läkemedel krävs därför en kombination av tester av läkemedelssubstansen och slutprodukten samt kunskaper om tillverkningsprocessen.

Exempel på biologiska läkemedel:

• Vacciner
• Blodprodukter/Plasmaderiverade läkemedel, (till exempel albumin, immunoglobuliner, koagulationsfaktorer).
• Antiserum (mot olika typer av gift, till exempel ormgift)
• Polyklonala antikroppar, (till exempel anti‍-‍humant tymocyt‍-‍immunglobulin) Monoklonala antikroppar
• Enzymer
• Interferoner
• Peptidhormoner
• Peptider
• Vissa komplexa polysackarider (till exempel hepariner)
• Avancerade terapier (genterapi, somatisk cellterapi eller vävnadsteknisk produkt)

Exempel på substanser som är enkla att karakterisera är och därför inte räknas som biologiska substanser:

• Gelatin, magnesiumstearat
• Dextraner, stärkelse, enkla polysackarider
• Aminosyror, vitaminer, antibiotika
• Syntetiska  peptider och syntetiska oligonukleotider (RNA, DNA) såsom aptamerer och antisense räknas, även om de kan vara komplexa och svårkarakteriserade, inte som biologiska substanser eftersom de inte är av biologiskt ursprung.

Ansökan om godkännande

Ansökan via central procedur

Om det biologiska läkemedlet är framställt genom någon av följande metoder så ska ansökan ske genom den centrala proceduren:

• Rekombinant DNA-teknik (rekombinanta proteiner)
• Användande av transformerade celler
• Hybridom och metoder för monoklonala antikroppar

Även för läkemedel som klassas som avancerade terapier krävs att ansökan för godkännande sker genom den centrala proceduren.

Dessutom kan man frivilligt ansöka om centralt godkännande för biologiska läkemedel som inte är tillverkade med ovannämnda metoder (till exempel många vacciner, blod- eller plasmaderiverade produkter, enzymer, hepariner) om de innehåller en ny aktiv substans eller har en väsentlig terapeutisk, vetenskaplig eller teknisk innovation eller är av intresse ur patientsynpunkt.

För de typer av biologiska läkemedel som måste godkännas centralt behöver även ansökningar om ändringar, utökning av befintligt godkännande för läkemedel (så kallad line extension), parallelldistribution och biosimilarer också ske via den centrala proceduren.

Produkter som ej är tvingade att söka via central procedur

För biologiska produkter som inte är tvingade att ansökas via den centrala proceduren kan ansökan om försäljningstillstånd i Sverige göras via någon av nationell, ömsesidig eller decentraliserad procedur.

Relaterad information

Sökningen över biologiska läkemedel är omfattande och det kan ta några sekunder innan den visas.